文章目录

1 罕见病药物研发现状

1.1 我国罕见病药物研发尚处于起步阶段

1.2 我国罕见病研发政策

2 罕见病的特点

2.1 罕见病定义

2.2 罕见病疾病特点

3 罕见病药物研发审评思考

3.1 重视罕见病基础研究的价值

3.2 开展符合罕见病疾病特征的临床研发

4 讨论

文章摘要:罕见病单病种发病率极低,病情复杂,诊断难度大,导致罕见病药物临床研发面临诸多困难。为鼓励罕见病药物研发,我国相继出台了一系列鼓励政策。除政策导向以外,加强对罕见病药物研发的科学引导也至关重要。罕见病药物的研发,除应遵循一般药物的研发规律外,更应密切结合罕见病自身特点,探求更科学和精巧的研究方法,助力罕见病药物研发。本文旨在基于我国罕见病药物研发现状及相关政策,阐述当前对于罕见病药物临床研发的思考。

文章关键词:

论文DOI:10.13699/j.cnki.1001-6821.2021.23.022

论文分类号:R95

文章来源：《药品评价》 网址: http://www.yppjzzs.cn/qikandaodu/2021/1218/2302.html